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基础和转化研究“两手抓”,深圳湾实验室为新药研发提速 锻造生物医药“东方大湾区”的最强大脑

发布时间:2024-09-25 18:22:16

秋日的上午,在深圳湾实验室,转化研究员、博士关良宇正埋头研究一组组数据。他参与研发的一种新型冠心病/心肌梗死小分子药物,目前正在做小鼠、大鼠药效数据的三方验证,同步推进在大型动物巴马香猪的体内药效试验。

“这种药物瞄准的是在中国医学科学院阜外医院心血管病国家重点实验室发现并验证的新靶点。围绕这个新靶点开发药物,我们是做得最快的。”另一楼层的会议室中,项目经理刘伟正在开展一场小型路演,给几名潜在投资者介绍这款新药。

通过新理念吸引高端人才,以新机制践行有组织的科研,作为广东省实验室之一,深圳湾实验室正不断刷新疾病机制研究和药物研发的进程。

2022年辞去普林斯顿大学教职回到深圳时,著名结构生物学家颜宁提出要打造生物医药的“东方大湾区”。如今,她担任主任的深圳湾实验室,正努力锻造这个“东方大湾区”的最强大脑。

“归去来兮”吸引人才集聚

上午10时许,深圳湾实验室2楼,在一台充满未来感的机器旁,关良宇正与项目组的同事交流实验计划。在他们身前,高度自动化的工业级机械手臂灵敏地高速运转,往1536孔高密度筛选板中加入微量化合物。

这是目前国内规模最大、水平最高的超高通量药物筛选平台之一,每天最多可筛选化合物15万份。

“如果采用人工方式,一个10人团队可能花费几个月时间才能完成同样数量化合物的筛选。”关良宇说。

围绕这台超高通量筛选机器,深圳湾实验室转化创新中心搭建出完整的转化流程,能快速在化合物的“大海”中捞出匹配特定靶点的分子,以验证全新的靶点能否转化为新药,加快成果从“书架”走向“货架”。

4年前,在美国工作的关良宇出于对生物医药科研尤其是转化研究的热情,向创立之初的深圳湾实验室投来简历。“完全是毛遂自荐,心里并没底。”没想到,他第二天就收到实验室答复,一周内收到邀请信:欢迎加入。“这让我充分感受到深圳求贤若渴的效率与热情。”

2023年3月22日,颜宁受聘担任深圳湾实验室主任。此前一年回国时,她发表主题为“归去来兮”的演讲,提出要支持更多优秀的学者,应对人类健康挑战,做出原创突破,引发大批有志者共鸣。

同为“海归”的刘伟是其中之一。他学神经药理学出身,有十多年的药物转化工作经验。看完颜宁演讲的几个月后,他决心到深圳湾实验室施展拳脚。

“新型研发机构与高校、企业不同,对人才的需求是多维度的。”深圳湾实验室转化部部长赵柯禹说,实验室广纳基础研究型、转化研究型和工程序列三类人才,“比如围绕超高通量药物筛选平台,除了研发人员,我们还需要工程师和维护团队等”。

如今,成立仅5年的深圳湾实验室从最初数十人的初创团队,发展到在职人员1300余人,科研团队百余支,科研技术人员占比90%,其中90%以上全职青年PI来自全球顶尖高校,“最强大脑”已具雏形。

“集团作战”提高新药研发效率

管线,是新药研发的术语,一条管线可以理解为一个研发项目。目前,深圳湾实验室已布局的研发管线多达20余个。

为了蹚出产业转化新路径,深圳湾实验室注重加强与科研机构、高校及企业开展联合攻关,鼓励以临床、产业、市场为导向的开放合作。

“我们聚焦肿瘤、神经退行性疾病、传染性疾病等重大疾病的预防、诊断和治疗发起‘集团作战’,就是一种新形式的、有组织的科研。”赵柯禹介绍,在超高通量药物筛选平台等核心平台的基础上,实验室搭建起一套类似工业界的架构。

“从设备到研发逻辑,对标的都是生物医药企业。”她说。

“集团作战”模式下,科研人员各有分工——

区别于传统的实验室,深圳湾实验室强调基础研究和转化研究“两手抓”,不仅有从事基础研究的科研人员从事源头创新,更有颇具规模的人员从事转化研究,快速验证源头创新的可行性,并且转化为药物。

对基础研究人员,深圳湾实验室提出“科研无忧”的理念,为他们提供稳定的经费支持和自由探索的空间。

“集团作战的另一个角度,就是围绕生命健康领域的重大问题,组织不同背景的人才、团队,做有方向的研究和转化,满足人民生命健康的需求。”赵柯禹说。

转化研究人员也有不同分工,例如关良宇负责的是转化的上游。他手头正在跟进两条管线,除了上述的首创靶点新型冠心病/心肌梗死小分子药物,他还在推进一种抗瘙痒药物的开发。

“通过分解任务、集团作战的方式,很多研究问题能在一两天内得到快速反馈,我们花了2年时间,就达到了以往超过4年的进度。”关良宇不无骄傲地说。

拥抱市场加速成果落地

这天一早,刚到办公室,刘伟马上查看有无新的邮件,“特别是要和国外公司对接,跟进他们的反馈”。

紧接着他就和项目团队开会,更新实验数据,了解最新进展;一个会议刚结束,他又加入另一场线上会议,一起参会的,是合作方和投资公司的客户。

“我们正在推进新型冠心病/心肌梗死小分子药物项目的转让与落地,需要与药企和投资机构密切沟通。”刘伟说。

积极拥抱市场,是深圳湾实验室区别于传统科研机构的特质。

“当项目推进到一定程度,比如已确定药物可以往临床试验申报推进,我就会逐步参与进来。”刘伟的主要职责是“商务拓展”,负责若干条较为成熟的管线,把它们推向下一步的临床研究,并进而推向市场。

如今,刘伟和同事一起负责实验室近10个项目的对外转让和合作工作,同时,协助实验室准备孵化的两家公司对接投资人,以尽快完成融资。

“虽然忙得‘脚不沾地’,但感觉很踏实,因为自己在做很新的事情,同时这些成果的落地,将使更多患者受益。”刘伟说。

新,是深圳湾实验室自创立之初便携带的基因。

2017年底,广东开创全国风气之先,探索省实验室建设,深圳湾实验室是2019年第二批启动建设的三家实验室之一。

成立以来,在基础研究、转化研究和新药开发方面,深圳湾实验室面向临床需求,在神经疾病、罕见病、肿瘤、传染性疾病、软件开发等方面取得了突破性进展。

目前,深圳湾实验室已初步建成涵盖新药自研发至产品注册的全药品研发周期链式功能平台,肿瘤、传染病等领域10多项科研成果转化取得进展。

在深圳湾实验室和同样由颜宁掌舵的深圳医学科学院的带动下,深圳生物医药产学研创新链条日趋完善,得益于浓厚的科创氛围和灵活的机制,科研人员的创新成果不断走出实验室,走向市场。

而像深圳湾实验室这样的省实验室,全省已布局11家,成为科技创新强省的强力支撑。如今,广东区域创新综合能力连续7年领跑全国,科创已是广东高质量发展的崭新名片。

■向新者说

深圳湾实验室转化部部长、湾有引力总经理赵柯禹:

打造生物医药创新的生态系统

建设生物医药的“东方大湾区”,深圳湾实验室如何找准自己的定位?在深圳湾实验室转化部部长、湾有引力总经理赵柯禹看来,要将深圳乃至粤港澳大湾区打造成为未来的生物医药产业创新高地,就要重视通过源头创新推动生态体系的建立与完善。

“以深圳湾实验室所在的光明区为例,实验室和深圳医学科学院来了后,这里生物医药创新创业的‘生态系统’逐渐建立起来了。”赵柯禹说,实验室与光明区政府合作成立湾有引力孵化器,扶持医生、科学家创业,服务生物医药初创企业,加快了源头创新类项目在这里集聚。

从布局转化研究到湾有引力孵化器的建立,深圳湾实验室十分重视将研究成果推向市场。

“深圳湾实验室的使命是支撑深圳市、广东省和粤港澳大湾区的生物医药产业与临床医学的发展。通过与深圳医学科学院的协同,我们正在建立基础研究、转化研究、临床研究相结合的机制,只有推动转化,才能真正解决健康问题,创造社会价值。”赵柯禹说。

她介绍,目前深圳湾实验室探索了三种模式:一是与企业联合攻关,由企业主导成果产业化;二是让实验室的成果“走出去”,寻找企业落地;三是实验室项目主导,与风投机构合作孵化初创企业。

“未来,深圳湾实验室将不断优化模式,推动迭代升级,营造更具竞争力的生物医药创新创业生态。”赵柯禹说。

南方日报记者 钟哲 卞德龙 吴雅楠 黄锦辉

来源:南方日报

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