开年冲刺“开门红”，连日来，在大兴生物医药基地、中关村生命科学园等北京生物医药产业聚集区，一批创新生物医药企业接连传来创新喜讯。首次利用免疫细胞中的“特种兵”为癌症治疗带来新选择，应用创新免疫调控机制有望诞生罕见病首款特效药……来自京企的“首创”创新药近日纷纷在临床上取得新进展，研发提速。
人勤春来早，春节假期后，大兴生物医药基地内企业陆续复工，各家企业干劲十足，为新一年的发展竞速奔跑。落户在此的北京基因启明生物科技有限公司近日传来喜讯，该公司的I类创新药——GKL-006（iNKT细胞注射液）的第三个新药临床试验获得国家药品监督管理局批准，适应症为用于治疗晚期胰腺癌，近期将启动Ⅱ期注册临床试验。此前，该款产品已经获批用于原发性肝细胞癌患者根治性切除术后预防高危复发临床试验、用于治疗不可切除的原发性肝细胞癌的临床试验。其中，用于治疗不可切除的原发性肝细胞癌I期注册临床试验数据优异，即将进入Ⅱ期注册临床试验阶段。
基因启明创立于2015年，是一家专注于iNKT细胞（恒定自然杀伤T细胞）治疗产品研发与应用的高新技术企业。iNKT细胞有何特殊之处？其作为免疫系统中的“特种兵”，具有强大的抗肿瘤活性和免疫调节功能，为肿瘤免疫治疗开辟了新的途径。该公司目前投入临床试验的GKL-006注射液，正是全球首个针对肝癌的iNKT细胞治疗产品，填补了国际市场空白。
与大兴生物医药基地南北对望的中关村生命科学园内，生物医药企业同样在这个早春跑出创新“加速度”。近日，园区企业拓领博泰接到正式通知，其罕见病1.1类新药TollB-001片，继2024年12月30日获得中国国家药品监督管理局临床批准后，再获美国食品药品监督管理局临床批准，以用于治疗系统性硬化症。
据悉，系统性硬化症是一种罕见的自身免疫性疾病，中国和美国均将其列为罕见病，主要影响皮肤和内脏器官的硬化与纤维化。患者常常面临皮肤紧绷、关节疼痛、呼吸困难等症状，给生活带来了极大的困扰，严重者甚至可能危及生命。目前，该病尚无特效治疗药物，现有疗法大多只能缓解症状，无法治愈。
此次获批临床的TollB-001片，在研究中展现出卓越药效与安全性，能够有效调节免疫反应，其独特的免疫调控机制，为患者提供了一种全新的治疗思路，并在全球范围内首个实现了靶点选择性。拓领博泰相关负责人表示，TollB-001片有潜力成为系统性硬化症患者的首款特效药，填补市场空白，给患者带来全新希望。
据悉，拓领博泰由清华大学药学院首届副院长尹航教授于2020年创立，专注研发自身免疫疾病一类创新药物。基于原创发现的全新免疫调控机制，该公司自主研发出多个全新的小分子候选药物，围绕类风湿性关节炎、系统性硬化症、系统性红斑狼疮等疾病建立多条管线。其中，首推的类风湿性关节炎一类新药，已获得美国和中国临床批准，成为全球同靶点中首个进入临床阶段的靶点选择性药物，正在加速开展临床研究。系统性硬化症一类新药，已在中美两国获批，预计2025年进入临床阶段。
来源：北京日报 记者：赵语涵
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