血友病创新药在京开出全国首方

2月14日，首款固定剂量皮下注射的血友病非因子创新药马塔西单抗在北京儿童医院、北京大学人民医院开出全国首批处方，将为血友病患者回归正常生活带来新希望。

北京儿童医院血液病科主任吴润晖表示，血友病的传统疗法需要频繁静脉穿刺，这对患者尤其是青少年患者回归正常生活造成障碍。这款创新药的机制不受凝血因子半衰期及峰谷波动限制，每周一次皮下给药能提升治疗依从性，帮助患者消除疾病带来的心理负担，实现身心机能全面复原，有助于回归正常生活。

北京大学人民医院急诊监护室主任医师郭杨说，该药物在减少出血方面表现优异。同时，它可覆盖A型和B型血友病，为临床医生提供了更统一、高效的治疗选择。

血友病是因凝血因子缺乏导致的罕见遗传性血液疾病，凝血功能障碍使得患者易出现自发性或外伤后出血，主要出血部位为关节和肌肉，颅内出血虽不常见但死亡率高。该病通常在儿童早期确诊，全球患者超80万人，我国患者约5万人。血友病治疗的基本目标是保护关节、避免残疾以及预防颅内出血等严重危及生命的出血事件，最终理想目标是让患者与健康人享有同等生活质量。接受标准规范治疗的患者，可最大限度保持正常关节功能，避免致命性出血，预期寿命与正常人接近。

来源：北京日报