中安在线、中安新闻客户端讯 4月13日，记者在中国科学技术大学先进技术研究院（以下简称“先研院”）的采访中了解到，一款由中科大团队研发的老年黄斑变性基因药物已进入二期临床，有望成为安徽省首个基因治疗药物。这不仅是实验室的突破，更是先研院打通科技成果转化“最后一公里”的生动缩影。
在先研院的展厅里，一款编号为“XMVA09注射液”的药物引起了记者们的关注，它的目标是治疗湿性老年黄斑变性——一种全球约2亿患者、国内超3500万老年人面临的眼科重大疾病。
“这个药物是全球首个进入二期临床的眼科基因治疗加双靶点抗体药物。”中国科学技术大学党委常委、校长助理、讲席教授、视觉健康全国重点实验室副主任薛天在接受采访时表示，目前该药已完成一期及大部分二期临床试验，安全性与疗效已获充分验证。
这款药物的诞生地，并非传统意义上的药企，而是先研院这个被薛天称为“从实验室到货架”的关键桥梁。
高校实验室里从不缺乏原创的科研灵感，薛天团队在基础研究中发现，一种新型基因治疗载体可通过即使是县级医院十几分钟内即可完成的简单眼内注射，直达眼底病灶。然而，从动物实验到临床试验，从专利到产品，中间横亘着一条令无数科研团队望而却步的“鸿沟”。
“很多时候，这些专利也就趴在文章里、趴在书架上了。”薛天坦言。实验室缺乏的不仅是空间和资金，更是持续推动成果“熟化”、对接资本、进行规范临床研究的全链条服务。
这正是先研院成立的初衷，先研院自2018年以来获得了一系列“松绑”政策：事业单位企业化运行、自主用人权、科研人员可在院内参加自然科研系列职称评审，以及明确的容错免责机制。“这让老师们可以松开手脚，大胆去做成果转化。”先研院综合管理部业务主管赵曼宇介绍。
在这个鼓励科研工作者敢闯敢试的平台上，高校科研团队的梦想加速落地。
“先研院首先提供了空间和初期小规模孵化的支持。”薛天表示，团队从小动物扩展到灵长类大动物研究，再逐步开展研究者发起的临床试验（IIT）。每前进一步，先研院都同步对接社会资本，引入投资扩大规模，最终推动药物走上注册性临床一期、二期。
“这样的全流程服务，是高校实验室内部无法完成的。”先研院不仅提供孵化器和人才支持，更构建了集约化的公共服务平台——动物房、高端仪器测试设备等，让初创团队无需重复投入，即可聚焦核心研发。
这种“顶天立地”的服务体系，向上服务于国家量子保密通信干线、类脑国家工程实验室等重大科研平台；向下则扎根产业，自建和联合构建实验室约140家，累计孵化华米科技、东超科技、利夫生物、科生景肽等科技创新企业362家，其中国家级高新技术企业121家，雏鹰、瞪羚等高成长企业107家。
2024年，先研院迎来了两座“国家队”平台——玻璃新材料与视觉健康两个全国重点实验室，这在全国孵化器中极为罕见。
“基础研究部分和临床转化部分，就在一栋楼甚至一层楼里面，是无缝衔接的。”薛天说。以视觉健康全国重点实验室为例，作为国家在该领域的“高地”，其基础研究成果可直接利用先研院的全套服务体系，迅速向临床推进。
“这样的全链条平台，在全国应该都比较少见。”薛天表示，这真正实现了“顶天”与“立地”的结合。
自2016年以来，十年间，先研院的变化“翻天覆地”。
薛天认为，最大的变化在于系统性支持能力的成熟。除了生物医药，先研院在芯片、深海勘探、人工智能、量子通信等领域同样成果迭出：
——龙芯3C6000实现12纳米制程，软硬件全面国产化；
——高精度深海油田地震勘探装备突破“卡脖子”技术，助力“深海一号”开采；
——非接触式心血管监测设备已获二类医疗器械证，精准度达98%以上；
——量子保密通信从“一条线”发展为“一张网”，全国用户超800万。
与此同时，先研院还承担起人才培养的使命，作为学校二级学院，它拥有独立招生代码，实行“1+2”培养模式——学生研一在校上课，研二研三走进企业实训。毕业生就业率接近100%，约四分之一留在安徽，为地方产业补上了人才链条。
从一款眼药看见背后的创新生态，转化平台打通实验室到货架的路径，科大先研院用十年时间证明，当制度创新与平台支撑形成合力，科技成果转化的“最后一公里”可以走得更快、更稳。（记者 张毅璞）
来源： 中安在线
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